唐奖第二届生技医药奖得主　啓动基因编辑革命

唐奖今公布生技医药奖得主，由法国的伊曼纽．夏彭提耶（Emmanuelle Charpentier）、美国的珍妮弗．道纳（Jennifer A. Doudna）与华裔美籍的张锋（Feng Zhang）三人共同获得，表彰其在CRISPR/Cas9基因编辑技术上的贡献，将大幅改革生医研究与疾病治疗的策略，极具潜力治疗人类各种疾病。

图片来自唐奖

理解各别基因的功能与他们之间互动的模式，是解开生命谜团的关键，使人类得以发展疾病治疗策略。长久以来，科学家梦想有朝一日可以精准有效率地修正特定基因，并且「编辑」剔除有缺陷的基因。感谢今年唐奖生技医药奖得主们，「有朝一日」便是「今日」。过去曾发展数种方式可以进行基因体编辑，但是由这三位得奖者所开发的CRISPR/Cas9平台，在效率、精准度和敏锐度上，大胜以往。

夏彭提耶博士和道纳博士将原本细菌中的CRISPR/Cas9系统，简化成易于操作、可以程式化的双分子系统，使基因体编辑更有效率。同一时间，张锋博士对Cas9系统进行自己独立的改良实验，率先在哺乳类和人类细胞进行成功的基因体编辑。而后更进一步改良「同时编辑多个基因」、以及「同源性基因修复」的实验方法。这三位杰出科学家的成就，大幅改革了基因体编辑平台，使其程式化、普及化、并且得以量化。自从2012和2013年刊出以来，全球上百乃至上千间实验室皆利用此平台进行人类及各种生物细胞的遗传工程，包括：斑马鱼、植物、猴子、猪和小鼠。许多人相信这是继基因选殖技术（cloning）和聚合酶连锁反应（PCR）以来，基因体研究史上最伟大的科技发展之一。因此，这三位科学家获选本届生技医药奖项的共同得奖人，他们将一起平分4千万奖金和1千万的指定研究推广经费。

唐奖评选委员会表示， CRISPR/Cas9系统已改变人们做遗传实验的方法，更是将研发的闸门大开，造福人类的疾病新疗法，将如滔滔江水，连绵不绝，将来甚至有机会用在新生物能源的开发或作物的改良。无庸置疑，此三人的成就与贡献，将造福全体人类健康与社会福址。

参考资料：由唐奖教育基金会提供

伊曼纽．夏彭提耶博士，一位法国籍之微生物学家，在病原细菌的感染与免疫调控机制研究上，被公认为世界首屈一指的专家。现职为德国马克斯‧普朗克传染病生物学研究所（Max Planck Institute for Infection Biology），传染病生物学调控部门的部长。在CRISPR的发展中，其主要的贡献在于发现Cas9蛋白的活性仰赖tracrRNA。

珍妮佛．道纳博士目前在美国加州大学柏克莱分校（University of California, Berkeley），担任化学及分子暨细胞生物学系教授，是霍华德‧休斯医学研究所（HHMI）的研究员，同时也是美国国家科学院院士。身为着名的RNA结构生物学家，他曾研究核酶、内转译子（IRES）、和较后来的Cas9/RNA交互作用。crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA（sgRNA）辨识目标序列，被认为是他和夏彭提耶博士的共同功劳。

张锋博士目前任职麻省理工学院（MIT），是麦戈文脑科学研究所（McGovern Institute for Brain Research）的研究员、博德研究所（Broad Institute）的核心成员，且在MIT担任脑与认知科学及生物工程副教授。他是一位华裔美籍之生物工程学家，致力于开发工具来研究神经科学与人类疾病。他先前的研究造就了「光遗传学」科技，应用在神经细胞的再生。在CRISPR技术的发展中，其主要的贡献在于率先使其适用于人体细胞。